Due bambini, uno di 8 anni e uno di 9, ciechi dalla nascita per una particolare forma di distrofia retinica ereditaria, hanno recuperato la vista grazie a una tecnica innovativa eseguita per la prima volta in Italia nella Clinica oculistica dell'Università degli Studi della Campania "Luigi Vanvitelli". La malattia è causata da mutazioni in un gene chiamato RP65 e la terapia, sviluppata da Novartis, fornisce una copia funzionante di questo gene.
I risultati ottenuti con la nuova metodologia, denominata "Luxturna", sono stati illustrati da Francesca Simonelli, direttrice della Clinica Oculistica dell'ateneo. La copia del gene RP65 è in grado, attraverso una singola somministrazione, di migliorare la capacità visiva dei pazienti.
La tecnica e i risultati sono stati presentati dalla Simonelli presso il Policlinico di Napoli. Tra i partecipanti: Giuseppe Paolisso, Rettore dell’Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli; Giuseppe Limongelli, direttore del Centro di coordinamento Malattie Rare della Regione Campania; Fulvio Luccini, Patient Access Head Novartis.
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