La casa farmaceutica svizzera Novartis ha ottenuto l’approvazione negli Stati Uniti del farmaco Zolgensma per la terapia genica dell’atrofia muscolare spinale: con l’approvazione della Food and Drug Administration (Fda) del 24 maggio 2019, il Zolgensma diventa il farmaco più caro al mondo: una dosa costa 2,15 milioni di dollari.
Il trattamento (in unica somministrazione) va applicato a neonati o bambini di età inferiore ai due anni affetti da SMA (atrofia muscolare spinale), compresi quelli che non hanno ancora manifestato i sintomi. Il farmaco rientra nella fattispecie delle terapie genetiche con uso di vettori virali. Si tratta della new wave della terapia genica, con problemi di costi e di accesso ancora enormi e, peraltro, con interrogativi sulla sicurezza. L’approvazione dell’agenzia Usa riguarda i bambini con la forma più letale della malattia ereditaria e quelli in cui i sintomi debilitanti possono insorgere in seguito. La SMA è la principale causa genetica della morte nei neonati.
La malattia spesso porta alla paralisi, alla difficoltà respiratoria e alla morte entro pochi mesi per i bambini nati con la forma di tipo 1, la più grave. La SMA colpisce circa uno su 10.000 nati vivi: dal 50 al 70% dei neonati colpiti manifesta la malattia nella forma più grave. «Potenzialmente si tratta di un nuovo standard di cura per i bambini con la forma più grave di SMA», ha detto Emmanuelle Tiongson, un neurologo pediatrico di Los Angeles che ha fornito Zolgensma ai pazienti nell’ambito di un programma di sperimentazione, come riporta il Guardian. La terapia utilizza un virus per fornire una copia normale del gene SMN1 ai bambini nati con un gene difettoso e viene erogata per infusione.
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